魏路 科技日报记者 王春
4月8日，上海细胞与基因治疗领域再传好消息。上海跃赛生物科技有限公司（以下简称“跃赛生物”）自主研发的全球首个药物难治性癫痫诱导多能干细胞（iPSC）来源异体细胞药物UX-GIP001注射液，一个月内接连获得美国食品药品监督管理局与中国国家药品监督管理局药品审评中心的新药临床试验申请批件，成为目前全球唯一一款在癫痫iPSC细胞治疗领域实现中美新药临床试验申请“双批”的创新产品。这不仅填补了国内该领域技术空白，更标志着中国干细胞创新药物研发已跻身全球第一梯队，推动癫痫治疗迈入细胞治疗的全新维度。
癫痫，俗称“羊角风”“羊癫疯”，是常见的严重神经系统疾病。全球约有7000万癫痫患者，中国约有1000万，其中约30%为药物难治性癫痫。药物难治性癫痫，是指患者经两种及以上抗癫痫药物正规治疗后仍不能控制发作的疾病。长期以来，传统小分子药物、手术与神经调控等治疗手段均存在显著局限，临床需求亟待满足。
癫痫的核心发病机制是大脑内兴奋性与抑制性神经细胞失衡。兴奋性神经元过度活跃，引发大脑异常同步放电；而承担“刹车”功能的抑制性GABA能中间神经元功能受损、数量不足，最终导致患者出现抽搐、意识丧失、口吐白沫等典型症状。
传统药物治疗癫痫如同“强行按下开关”，只控制放电而不修复神经环路，难以从根本上恢复神经网络平衡。UX-GIP001直击癫痫核心病理——脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺失，通过将iPSC定向分化为具有特定功能特征的抑制性神经祖细胞，实现神经环路修复与功能重建，突破了传统对症治疗的局限，迈向疾病修复型治疗。
应用这一药物的疗法如同给大脑电活动“精准补上刹车”。这款由干细胞定向分化得到的细胞药物UX-GIP001，通过微创手术精准注射到癫痫病灶，可持续释放抑制信号，让过度兴奋的神经元恢复平静，从根源上平衡大脑电活动，重建神经环路调控。动物实验显示，该药物移植后3—4个月即可显现明确疗效，且移植的神经元能够长期存活。
“公司团队从实验室源头研发的关键技术，为细胞药物研发打下了坚实技术基础。”跃赛生物首席执行官吴岚林介绍。
“针对国际上长期无法解决的分化细胞溯源问题，团队自主研发了高通量单克隆谱系示踪新技术SISBAR，首次解析了神经分化过程的‘黑匣子’，并基于谱系信息开发了神经细胞高效分化新技术SphereDiff和细胞药物精准质控体系。”跃赛生物创始人陈跃军介绍，“这意味着达到同等治疗效果，我们所需移植的细胞量更少、体积更小，临床应用更安全。例如在帕金森病治疗中，相较于美国、日本企业开发的同类在研药物，移植细胞中具有治疗功能的细胞占比显著提高，大幅降低了细胞移植数量，从而使细胞治疗更安全，成药性也更好，大幅降低了对患者脑部正常组织的损伤和压迫。”
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